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四岁的加利福尼亚男孩用新疗法对抗致命疾病

洛杉矶(路透社) - 与大多数四岁的孩子一样,伊利鲍曼是一群能量

他花了他的时间骑着他的玩具车穿过加利福尼亚州欧文家的后院,用他的小球和别针保龄球,并在他的卧室迪斯科球下跳舞

但每两周,事情就不那么有趣了

伊利和他的父母,贝卡和丹尼鲍曼,前往奥兰治县儿童医院,为挽救他的生命而奋斗

Ely患有CLN2,这是一种称为Batten病的致命疾病之一

他的兄弟泰特斯去年六岁时去世了

根据国家神经疾病和中风研究所的数据,这种疾病非常罕见,仅在每10万名美国新生儿中发生过两到四次

继承自每个携带隐性基因的父母,它无法治愈,但突破性治疗正在给予Bowmans希望

医生正在给Ely一种新的药物,由美国食品和药物管理局Brineura批准

它可以替代身体不能产生的必需酶:TPP1

“想象一下,这种酶是一个小吃豆人,会进入神经细胞并吞噬正在神经元内积聚的垃圾,”该医院的雷蒙德博士说

“因为他自己不能自己做,所以他现在每隔两周注射一次......进入他的大脑

”虽然不能治愈,但治疗的目的是延缓巴顿病的影响,包括言语障碍,失明和老年痴呆症

王希望在伊利的案例中,这种药物将成为一条生命线,推迟任何影响,直到找到更好的治疗方法,甚至治愈方法

Bekah Bowman认为它正在发挥作用

“这个时代的提图斯变得相当笨拙

他跌倒了很多,他的癫痫发作很多

伊利,虽然仍然笨拙,但他并没有像提图斯那样堕落

他还没有癫痫发作,“她说

治疗并不便宜

Brineura每年的成本高达70万美元

虽然Bowman的保险目前收取了大部分费用,但他们将不得不重新申请明年的批准

家人朋友开始筹集资金gofundme.com/team4titus来帮助支付费用

然而,现在,鲍曼并没有专注于账单;他们正在和伊利一起品尝他们的时刻

“我看到伊利在玩......我只是以完全不同的方式欣赏它,”鲍曼说

由Steve Orlofsky编辑

2018-12-10 03:11:43

作者:云剧璀